一、目的

为加强广州再生医学与健康广东省实验室（下简称省实验室）建设，充分利用粤港澳大湾区丰富的临床资源，提高该区域临床研究创新实力，集聚国内外优秀临床研究人才团队，打造开放共享医疗技术创新中心和临床资源平台，共建一批省实验室临床研究与转化基地，制定再生医学领域临床研究的统一规范和标准，协作开展临床研究成果转化应用，从而充分发挥省实验室的使命任务，全面提升粤港澳大湾区的医药科技创新竞争力，引领国家生物医药领域发展，特发布此指南。

二、布局领域和研究方向

面向粤港澳大湾区，具有良好工作基础和临床条件的大学、大型医疗机构、国家临床研究基地、国家重点实验室和国家工程中心以及相关研究构和研发型企业，征集衰老干预、生物治疗、人工智能领域的创新性临床研究项目和指导临床研究的临床前研究项目。按经费额度，项目类型分为重点项目和培育项目。

（一）重点项目

以人体/患者为研究对象的病因（预防）、诊断、治疗、预后及康复等方面的临床研究项目。

1.衰老干预领域

（1）应用再生医学治疗手段和创新药物进行衰老和衰老相关重大难治疾病的干预临床研究，包括对其作用机制、安全性评价、有效性评价开展研究。重点针对神经退行性疾病、老年骨骼系统疾病、代谢性疾病等重大难治疾病的临床需求，开展临床研究。

（2）建立端粒、端粒酶检测平台，应用多种端粒检测手段，结合其它衰老指标，评估长期药物使用（例如心血管病药物）对器官和人体衰老的影响。研发基于端粒酶检测的泌尿生殖系统肿瘤早期筛查技术。

2.细胞治疗领域

着重于发展和优化基因修饰技术，对细胞进行改造，应用于临床研究的细胞治疗，具体方向如下：

（1）针对高发性恶性实体瘤，开展细胞免疫治疗（例如CAR-T或TCR-T）实体瘤的临床研究。建立细胞免疫治疗临床研究的质量控制体系、疗效评价方法。

（2）针对罕见病和难治性妇幼疾病，开展体细胞或干细胞治疗的临床研究。

3.人工智能领域

以重大疾病的精准防控方案为导向，在前瞻性、多中心、大样本临床队列及验证研究的基础上，利用人工智能方法开展疾病的风险评估、预警、安全性监控等研究，开发具有临床诊断价值的疾病早期诊断产品。具体方向如下：

（1）研发人工智能建模技术，应用于重大慢性非传染性疾病、院内获得性危重并发症、患者药物安全性的风险预测。

（2）结合多组学技术探寻体内外致畸因素，利用干细胞分化平台追溯其影响发育的遗传机制，开发具有临床诊断价值的重大出生缺陷疾病早期诊断产品。

鼓励对临床意义大、设计合理可行、以制定诊疗指南和技术规范为目标的临床研究；鼓励多中心临床研究；鼓励提高临床开发效率的临床试验设计，如：与生物标志物的联合应用创新试验设计，实现精准治疗；充分利用真实世界数据帮助设计最佳试验流程；使用人工智能预测及分析等技术，以大数据指导研发决策，优化临床试验流程参数，提高研究的质量和效率。

（二）培育项目

以再生医学与健康为导向，围绕上述衰老干预、细胞治疗、人工智能等方向以及应用基因编辑技术构建大型疾病动物模型等研究内容，开展指导临床研究的临床前研究。鼓励和支持原始创新、拥有自主知识产权、核心关键技术的生物医学项目申报。具体方向包括：

1.针对心血管疾病、神经损伤及神经退行性疾病等重大难治疾病的临床需求，应用干细胞或干细胞外泌体治疗的临床前研究。

2.开展干细胞或干细胞外泌体治疗糖尿病并发症，例如糖尿病足、下肢缺血性疾病等的临床前研究。

3.基因修饰技术治疗眼睛病毒性重大感染疾病的临床前研究。

4.针对重症婴儿遗传性疾病，构建疾病动物模型，探究基因治疗在新生儿常见遗传疾病的有效性和安全性。

5.利用大型动物模型（比格犬、猴等），探索基因修饰结合干细胞技术治疗血液遗传疾病等重大难治疾病的有效性和安全性。

三、项目类型和支持方式

2019年拟支持重点项目6~8个，培育项目5~10个，资助年限为三年。重点项目资助力度为300~500万/年，培育项目资助力度为50~100万/年，按项目进度分三年拨付，需通过项目中期评估考核方可获得项目后期资助，三年期满对项目进行结题评估，并决定是否继续滚动资助及具体资助形式。具体经费使用管理办法将另行制定。

四、申报基本条件

（一）临床研究项目由医疗卫生机构作为申报主体独立申报；大学、研究机构和生物医药企业可以作为合作单位，与申报主体（医疗机构）联合申报。非临床研究项目医疗卫生机构、大学、研究机构和企业可独立或联合申报。

（二）临床研究项目负责人应有参与临床研究项目经历，需具有正高级技术职称，具备较强的创新能力和临床资源组织能力，有与申报指南相关领域的临床研究经验，相关临床研究成果该项目负责人以通讯作者已在相应研究领域有国际影响力的刊物发表。

（三）项目团队应为申请人及核心成员在长期合作基础上形成的研究队伍，包括学术带头人1人，核心成员不得少于2人、不得多于5人。

（四）具备良好研究基础，具创新性、研究水平和成果居本领域、本行业前列。

六、限项规定

（一）已获得省实验室（含各部门）支持并在研的项目负责人，不得再次作为项目负责人申请本项目，作为参与人参与项目仅限1项。

（二）同一人同时申请省实验室各部门项目的，每年仅可申报2项，且不能同时作为项目负责人。参与两项的负责人或参与人在项目结束前，不能再申报该项目。

（三）每个法人单位同年申请省实验室临床创新研究项目，重点项目不超过2项，培育项目不限项数。

七、其他要求

（一）恪守科研诚信。医学科研活动应符合原国家卫生计生委《医学科研诚信和相关行为规范》。

（二）遵循国际公认的科研伦理规范和生命伦理准则，在立项前实行科研伦理承诺制。涉及人的生物医学科研和从事实验动物生产、使用的单位，应符合原国家卫生计生委《涉及人的生物医学科研伦理审查办法》相关规定。

八、遴选评估

省实验室临床转化部组织对拟申报项目递交资料进行形式审查，初步筛选出符合申报条件的项目；并组织评审委员会，负责对通过初筛的项目进行评审，拟定入选名单。

评审委员会由临床转化部专家委员会成员、外部抽选专家和省实验室分管负责人或指派人员等组成。

评审委员会择优选出项目，临床转化部组织对项目的实际情况进行调查核实，报省实验室主任办公会审定，并通报理事会。

九、申报流程

（一）受理

拟申报项目需提供以下材料：

临床创新研究项目申报书（见附件）；

相关证明文件（学术论文、临床工作基础、团队成员相关资质及简历、企业工商登记等资料）。

以上申报材料纸质件采用A4纸双面打印，装订成册（简易胶装），一式二份，并提供PDF电子版（以项目名称-项目单位-项目负责人命名），材料需编写页码和目录。由项目单位审核盖章或团队负责人签字统一报送广州再生医学与健康广东省实验室处，申报材料不予退还。

（二）形式审查

项目审查人员对拟申报项目进行形式审查，初步筛选出符合申报条件的项目。

（三）评审和核实

省实验室组织评审专家对通过初筛的项目进行评审，拟择优选出项目进行实际情况核实，拟定入选名单。

（四）审定

调查核实后，对项目进行为期一周的公示，公示期满后报省实验室主任办公会审定，并通报理事会。

十、申报时间和咨询方式

全年受理，分批评审。首批申报截止时间2019年6月18日17:00。

联系地址：广州国际生物岛标准产业单元三期1栋（螺旋三路6号）1楼102室。

联系人：樊老师

邮箱： fan_jun@grmh-gdl.cn

联系电话：020-89629014   13570205016

附件：临床创新研究项目申请表.doc